Una nueva terapia con células madre repara daños en la córnea hasta ahora irreversibles
Un innovador tratamiento con células madre ha logrado restaurar la visión en pacientes con lesiones graves de la córnea. Los ensayos clínicos muestran una eficacia superior al 90% y ofrecen una nueva esperanza para quienes habían perdido la vista por estos daños oculares.
Por Enrique Coperías
Una nueva terapia experimental basada en células madre permite reparar daños en la córnea del ojo hasta ahora irreparables. Foto: v2osk / Unsplash
Un nuevo ensayo clínico ha confirmado la seguridad y la eficacia de un tratamiento experimental con células madre para corregir lesiones graves de la córnea, la capa transparente y externa del ojo que protege el globo ocular y permite el paso de la luz para enfocar imágenes en la retina.
Los autores del estudio, que ha sido publicado en la revista Nature Communication, siguieron la evolución de catorce pacientes sometidos al nuevo tratamiento durante dieciocho meses, y comprobaron que la tasa de éxito en la restauración de la superficie corneal fue más que aceptable.
El tratamiento, bautizado como células epiteliales limbares autólogas cultivadas (CALEC), fue desarrollado en el hospital oftalmológico Mass Eye and Earm de Boston, que forma parte del sistema de salud Mass General Brigham.
Células madre del ojo sano para el dañado
La técnica consiste en extraer células madre —células especiales con la capacidad de autorrenovarse y convertirse en diferentes tipos de células del cuerpo— de un ojo sano mediante biopsia, expandirlas en un injerto de tejido celular mediante un proceso innovador de fabricación, que lleva de dos a tres semanas, y trasplantarlas quirúrgicamente al ojo con la córnea dañada.
«Nuestro primer ensayo con cuatro pacientes demostró que la CALEC era seguro y viable— dice Ula Jurkunas investigadora principal del ensayo, director del Servicio de Córnea en Mass Eye and Ear y profesor de Oftalmología en la Harvard Medical School. Y añade—: Ahora, con estos nuevos datos, hemos confirmado que la CALEC logra una eficacia superior al 90% en la restauración de la superficie corneal, lo que ofrece una nueva esperanza a pacientes con lesiones irreparables de la córnea».
Los resultados muestran que la CALEC restauró completamente la córnea en el 50% de los pacientes a los tres meses de la intervención, y aumentó al 79% a los doce meses y al 77% a los dieciocho meses. Sumando los casos de éxito parcial, la tasa global de éxito alcanzó el 93% al cabo de un año y el 92% a los dieciocho meses.
La doctora Ula Jurkunas, investigadora principal del ensayo CALEC y experta en córnea en el Mass Eye and Ear y Harvard, trabaja en su laboratorio en Boston. Cortesía: Mass Eye and Ear
Mejor agudeza visual
Hay que señalar que tres pacientes recibieron un segundo trasplante de CALEC, y uno de ellos logró la restauración completa en la visita final del estudio.
Un análisis adicional reveló que la terapia CALEC mejoró la agudeza visual en distintos niveles para los catorce pacientes tratados. Además, demostró un perfil de seguridad elevado, sin efectos adversos graves en los ojos donantes ni receptores.
El único evento negativo significativo fue una infección bacteriana en un paciente, que se presentó ocho meses después del trasplante debido al uso crónico de lentes de contacto. Otros efectos secundarios fueron leves y se resolvieron rápidamente.
Un ensayo aún en fase experimental
A pesar de estos avances, CALEC sigue siendo un tratamiento experimental y actualmente no está disponible en Mass Eye and Ear ni en ningún hospital de Estados Unidos. Los investigadores confirman que serán necesarios estudios adicionales antes de que la terapia sea aprobada por las autoridades sanitarias.
Este ensayo fue el primer estudio en humanos de una terapia con células madre financiado por el Instituto Nacional del Ojo (NEI), parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos. Entre los colaboradores del estudio destacan la doctora Jia Yin y el doctor Reza Dana, MD, del Mass Eye and Ear; el doctor Jerome Ritz, del Instituto del Cáncer Dana-Farber, donde se fabrica el injerto de células madre; y la doctora Myriam Armant, del Hospital de Niños de Boston y sel Centro de Investigación en Salud JAEB.
La córnea es la capa externa transparente del ojo y su borde, el limbo, contiene células madre epiteliales limbares, esenciales para mantener la superficie ocular lisa. Cuando una persona sufre una lesión corneal grave por quemaduras químicas, infecciones o traumatismos, estas células madre se agotan y no pueden regenerarse.
La doctora Jurkunas, realiza el primer trasplante de células madre del ensayo clínico CALEC en el Mass Eye and Ear de Boston, a un paciente con una grave quemadura química en el ojo. Corría el año 2018. Cortesía: Mass Eye and Ear
Una lesión permanente del ojo
Este déficit celular degenera en una superficie ocular dañada de manera permanente, lo que impide la realización de un trasplante de córnea, el tratamiento convencional para la rehabilitación visual. Además, los pacientes afectados suelen experimentar dolor crónico y una grave pérdida visual.
Fue dicho vacío terapéutico lo que impulsó a Jurkunas y Dana a explorar un nuevo enfoque para la regeneración de las células epiteliales limbares. Tras dos décadas de investigación preclínica y colaboraciones con Dana-Farber y el Boston Children’s, lograron fabricar injertos CALEC con los estrictos estándares de calidad exigidos para trasplantes en humanos.
El ensayo clínico fue aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos.) y la Junta de Revisión Institucional (IRB) del Mass General Brigham. En 2018, el primer paciente recibió el tratamiento en el Mass Eye and Ear, y el ensayo concluyó con éxito gracias a la coordinación entre el equipo quirúrgico de Jurkunas y la planta de fabricación celular de Dana-Farber.
El gran potencial de la terapia celular
Este estudio confirma el potencial de la terapia celular en el tratamiento de enfermedades incurables. El Instituto de Terapia Genética y Celular del Hospital General Brigham de Massachusetts está acelerando la transición de estos descubrimientos científicos a ensayos clínicos en humanos y, eventualmente, a tratamientos efectivos para pacientes.
Una limitación del enfoque CALEC es que el procedimiento requiere que el paciente tenga solo un ojo afectado, ya que la biopsia para recoger células madre debe tomarse de un ojo sano del propio individuo.
«Nuestra meta futura es desarrollar un proceso de fabricación alogénico usando células madre limbares de ojos de donantes cadavéricos —dice el doctor Ritz en un comunicado del Mass Eye and Ear. Y añade—: Esto ampliaría el alcance del tratamiento y permitiría tratar a pacientes con daños en ambos ojos».
Los próximos estudios sobre la CALEC incluirán un mayor número de pacientes, ensayos en múltiples centros médicos, seguimientos a largo plazo y un diseño de control aleatorizado.
«Creemos que esta investigación justifica ensayos adicionales para lograr la aprobación de la FDA —afirma la doctora Jurkunas. Y concluye—: Aunque estamos orgullosos de haber llevado un nuevo tratamiento desde la investigación básica hasta los ensayos clínicos, nuestra misión sigue siendo que los pacientes de todo el país puedan acceder a esta terapia innovadora». ▪️
Información facilitada por el Mass Eye and Ear
Fuente: Jurkunas, U. V., Kaufman, A. R., Yin, J. et al. Cultivated autologous limbal epithelial cell (CALEC) transplantation for limbal tem cell deficiency: a phase I/II clinical trial of the first xenobiotic-free, serum-free, antibiotic-free manufacturing protocol developed in the US. Nature Communications (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41467-025-56461-1
