Un fármaco experimental elimina los tumores de cáncer de mama con una sola dosis en ratones
Un tratamiento innovador podría revolucionar la batalla contra el cáncer de mama, al eliminar el tumor con una sola dosis y sin los efectos secundarios de las terapias actuales. La remisión se ha logrado de momento en animales de laboratorio.
Por Enrique Coperías
A pesar de los importantes avances en las terapias oncológicas, el cáncer de mama continúa siendo una de las principales causas de muerte por cáncer en mujeres. Sin ir más lejos, en España fallecieron 6.759 personas por esta causa en 2023.
El tratamiento estándar suele incluir cirugía y terapia hormonal de seguimiento, pero estos enfoques generan efectos secundarios a largo plazo, como osteoporosis, disfunción sexual y coágulos sanguíneos.
En este contexto, un grupo de investigadores, liderado por Paul J. Hergenrother, del Departamento de Química de la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign (Estados Unidos), ha desarrollado un tratamiento innovador capaz de eliminar los tumores de mama pequeños y reducir significativamente los más grandes en ratones con una sola dosis. Todo ello, sin efectos secundarios problemáticos, según un artículo publicado en la revista ACS Central Science.
Varios años de terapia hormonal
La mayoría de los casos de cáncer de mama son positivos para receptores de estrógeno (RE+), lo que significa que la mayoría de los cánceres de mama poseen células tumorales que contienen receptores para el estrógeno, una hormona femenina. Por tanto, el estrógeno puede estimular el crecimiento de estos tumores mamarios.
Esta peculiaridad implica que su tratamiento a menudo requiere varios años de terapia hormonal. Aunque estos medicamentos se toleran mejor que la quimioterapia, aún producen efectos secundarios que afectan a la calidad de vida y pueden dejar a los pacientes en riesgo de recurrencia del cáncer o de desarrollar resistencia al tratamiento.
Es por ello por lo que se necesitan fármacos que destruyan las células tumorales de forma selectiva y agresiva, pero sin los efectos adversos de los tratamientos convencionales.
En manos de ErSO
Para abordar este desafío, Hergenrother y su equipo habían desarrollado previamente una pequeña molécula llamada ErSO. Este compuesto demostró ser efectivo para eliminar células cancerosas de mama RE+, pero presentaba efectos secundarios no deseados. Esto no hizo que tirasen la toalla.
En 2022, los investigadores sintetizaron una serie de derivados del ErSO que demostraron tener una mayor potencia, una mayor selectividad hacia las células cancerosas RE+ y unas mejores propiedades farmacológicas que el compuesto original.
En su último estudio, los científicos evaluaron a fondo un derivado en concreto, que etiquetaron como ErSO-TFPy. El equipo de Hergenrother descubrió que la nueva fórmula eliminaba eficazmente varias líneas celulares de cáncer de mama RE+ en cultivo y que era bien tolerado por diversas especies de animales (ratones, ratas y beagles). No solo esto, sino que además actuaba sin causar efectos nocivos evidentes, según cuentan los autores de este trabajo en un comunicado de la Sociedad Estadounidense de Química.
También eficaz en tumores de mama humano
Por otro lado, los investigadores vieron que el ErSO-TFP y reducía el tamaño de tumores de mama humanos tras ser trasplantados en ratones con diferentes antecedentes genéticos.
En un experimento de dosificación, los investigadores observaron que una dosis única de ErSO-TFPy inducía la regresión completa o casi completa de los tumores pequeños o grandes en ratones. A diferencia de otros fármacos que requieren dosis continuas, los investigadores sugieren que una sola administración de ErSO-TFPy —y su circulación mínima en el organismo— podría ayudar a reducir los riesgos de efectos secundarios a largo plazo.
A pesar de reconocer la necesidad de realizar más estudios para confirmar la seguridad y eficacia de este fármaco, el equipo sugiere que, si estos resultados se traducen a pacientes humanos, ErSO-TFPy podría revolucionar el tratamiento del cáncer de mama RE+. Y no hay que olvidar que aproximadamente dos de cada tres casos de cáncer de mama poseen receptores hormonales positivos, según la Breastcancer.org.
«Es muy raro que un compuesto logre reducir tumores en modelos de ratón de cáncer de mama, y aún más raro que los erradique por completo con una sola dosis. Estamos ansiosos por ver cómo ErSO-TFPy avanza en el tratamiento del cáncer de mama», concluye Hergenrother. ▪️
Información facilitada por la Sociedad Estadounidense de Química
Fuente: Paul J. Hergenrother et al. Single Dose of a Small Molecule Leads to Complete Regressions of Large Breast Tumors in Mice. ACS Central Science (2025). DOI: 0.1021/acscentsci.4c01628